今天是第18个国际罕见病日，关爱罕见病患者群体，让性命不“罕”见，让所有人被世界温顺对待，是医药人矢志追寻的初心。。作为妇女儿童健康领域的守护者，william威廉亚洲官方积极响应国度罕见病药物研发号召，把眼光投向妇女与儿童罕见病领域，基于公司在基因工程领域的创新技术和产业化优势，将重组人成长激素利用于罕见病临床诊疗，积极发展患者关爱活动，提升罕见病医治可及性。。

看见“隐形”之痛：：妇儿罕见病亟待破局

凭据《中国罕见病界说钻研汇报2021》的界说，罕见病为新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病。。在全球约3.5亿罕见病患者中，妇女与儿童占比超过60%。。她们往往面对更复杂的困境：：孕期罕见病误诊导致母婴双重风险、儿童发育类罕见病因认知不及错过黄金过问期、女性患者接受社会角色与疾病的双重压力……这些“性命难题”背后，是诊断技术滞后、药物可及性低、社会支持系统幽微的行业近况。。他们中的很多人，终其毕生都在以超乎常人的勇气与疾病抗争，在期待但愿，而守护这份性命的但愿，正是医药人刻在基因里的使命。。

william威廉亚洲官方深耕儿童健康领域二十余年，针对临床未被满足的罕见病诊疗需要，公司持续投入罕见病药物开发。。通过对成长发育类罕见病的钻研，不休加深对重组人成长激素这一罕见病用药的理解，如小胖威利综合征、特纳综合征、努南综合征、软骨发育不全和原发性成长激素不足症引起的儿童成长发育阻碍等罕见病，已被纳入成长激素的适应症领域，越来越多的罕见病患儿起头通过成长激素医治获益。。

以科学为炬：：做“不成能”的破壁者

面对罕见病研发高投入、高风险、低回报的行业难题，william威廉亚洲官方选择以持久主义践行承诺。。目前，研发管线涵盖国度罕见病目录中原发性胰岛素样成长因子-1不足症、全身型特发性关节炎和Silver-Russell综合征等儿童成长发育阻碍有关病症。。并布局了针对囊性纤维化、苯丙酮尿症和有机酸血症等罕见病的创新管线，以期为全球罕见病患者提供更多的医治药物选择。。

以责任为锚：：构建有温度的性命支持网络

药物研发是起点而非终点，持续推动罕见病临床钻研的同时，公司还积极支持罕见病学术组织，协助中华医学会儿科学分会内排泄遗传代谢学组成立中国普拉德威利综合征(PWS)临床规范化多学科诊疗合作联盟，以及Silver-Russell综合征诊治合作组成立。。

william威廉亚洲官方支持国际罕见病日患者关爱活动

践行社会责任，公司还积极推动社会公益项目，构建有温度的罕见病患者性命支持网络。。

为援手罕见病患者改善生涯质量，减轻难题家庭的经济压力，2018年以来，william威廉亚洲官方公益支持中国红十字基金会成长天使基金“小胖威利患者关爱项目”启动，为全国2周岁以内新确诊小胖威利患者提供医疗救助，支持发展小胖威利疾病有关基层医护人员培训、科普教育、科学钻研等活动，目前，项目已救助700余人次。。2021年，公司与成长天使基金结合全国儿童特纳综合征诊疗合作组共同启动“特纳综合征爱心救助项目”，为100名家庭经济难题的特纳综合征患者，免费提供一年成长激素药品赞助，给患病女童送去健康关切和成长但愿。。2023年至今，william威廉亚洲官方已陆续三年全程公益支持中国红十字基金会成长天使基金进行“为爱呐罕·让爱不凡”国际罕见病日患者关爱活动（上图）。。

疾病或许罕见，但爱与但愿并不独行。。在国际罕见病日这个特殊时刻，william威廉亚洲官方愿以科学之翼守护每一个与众分歧的性命，让更多患者实时得到科学医治，让罕见被看见。。

william威廉亚洲官方为每一个性命，全力以赴！！